2021年12月3日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》完成了又一轮“上新”。“灵魂砍价”的视频一时间热传网络，从侧面反映出医保目录更新的万众瞩目。值得注意的是，此次目录更新将帕米帕利等多款重磅抗肿瘤新药纳入其中，凸显医保管理部门充分考虑当前未满足医疗需求的责任与担当，最终的受益者将是广大肿瘤患者。


独特作用机制造就卓越临床疗效


帕米帕利是由百济神州科学家在北京研发中心自主研发的一款PARP1和PARP2抑制剂，同时也是继BTK抑制剂泽布替尼和PD-1抑制剂替雷利珠单抗后，百济神州在新药研发之路上取得的又一重要里程碑。

 

与其他PARP抑制剂相比，帕米帕利在药物作用机制上具有三点显著的与众不同之处：①目前已知唯一一款非P-gp底物的PARP抑制剂，有望克服P-gp过度表达引起的耐药问题；②具有高透膜性的特点，更易穿透细胞膜，保持细胞膜内的有效药物浓度，从而改善临床持续缓解时间；③对PARP1和PARP2酶表现出高选择性且对PARP酶具有高捕获性。

 

基于这些独特的药物作用机制，帕米帕利在临床试验中展现出良好的抗肿瘤效果和更长的持续缓解时间，其研发也得到了国家重大新药创制专项支持。

 

帕米帕利用于治疗复发性卵巢癌患者的关键性Ⅱ期临床试验（BGB-290-102研究）结果显示，在既往接受过至少两线标准化疗、携有BRCA1/2突变的高级别上皮性卵巢癌（包括输卵管癌或原发性腹膜癌）或高级别子宫内膜样上皮癌患者中，铂敏感患者使用帕米帕利的客观缓解率（ORR）为68.3%，铂耐药患者的ORR为31.6%，中位持续缓解时间（DOR）分别为13.8个月和11.1个月，中位无进展生存期（PFS）分别为15.2个月和6.2个月。


在这些坚实证据的支持下，帕米帕利的上市许可申请被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心纳入至优先审评队列，并于2021年4月正式获得NMPA批准，用于治疗铂敏感及铂耐药、既往接受过至少二线及以上化疗的伴有胚系BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。在此次国家医保目录调整中，该适应证亦被第一时间纳入。

 

铂敏感与铂耐药双获益摆脱化疗死循环


卵巢癌是病死率最高的妇科恶性肿瘤，造成这一现状的重要原因一方面是由于疾病的早诊早治的不足；另一方面则是因为卵巢癌初始治疗获得临床缓解后，往往会反复复发，造成无铂/无化疗间隔逐渐缩短，继而导致患者陷入无药可用，病情难以控制，甚至最终死亡的困境。

 

针对后者，亦即卵巢癌的后线治疗，亟需创新药物挽狂澜于既倒，救生命于将倾。帕米帕利的成功上市并被纳入国家医保目录，让铂敏感患者有了新的治疗选择，令铂耐药患者看到了新的希望，极大减轻了患者的经济负担，有望帮助卵巢癌患者从“生命不息，化疗不止”的死循环中解脱出来，开启“无化疗”靶向治疗的新纪元。


鉴于帕米帕利为卵巢癌患者带来的诸多获益，在中国抗癌协会妇科肿瘤专业委员会编纂的《卵巢恶性肿瘤诊断与治疗指南（2021年版）》中，帕米帕利是目前唯一同时被推荐用于铂敏感和铂耐药复发上皮性卵巢癌治疗的PARP抑制剂。这意味着帕米帕利的有效性和安全性赢得了医学界的全面认可，卵巢癌患者的治疗也因此更加有的放矢。


快速进入医保彰显本土药企创新实力


从帕米帕利获NMPA批准上市到被纳入国家医保目录，其中的时间差尚不到7个月，这充分反映了帕米帕利带给患者的临床获益和卓越价值，同时也是国家综合实力快速提高和整个社会对肿瘤等重大疾病患者群体关爱的体现。

 

更为重要的是，本次医保目录调整其实也可视作本土创新生物药企业研发实力更上层楼的缩影。在不久前进行的国家谈判中，共有20种创新药首次参与，其中国产创新药就有15种，一改本土药企只会仿制，不会创新的旧有形象。

 

百济神州作为本土药企的代表，此次除了帕米帕利用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA (gBRCA) 突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的适应证获医保接纳外，替雷利珠单抗和泽布替尼也分别有两项和一项新适应证获准进入目录。

 

目前，百济神州共有70多项临床试验在全球五大洲的30多个国家和地区展开。相信在不久的将来，百济神州会凭借其在原创新药方面的新的亮眼成绩带给全球的肿瘤患者更多生机和惊喜。


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